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世界首例神經(jīng)疾病基因敲入豬

2018-04-09 11:16:51   

亨廷頓舞蹈癥、阿爾茨海默病、帕金森病、肌萎縮側(cè)索硬化癥等均是因為蛋白質(zhì)的錯誤折疊而導(dǎo)致神經(jīng)細(xì)胞死亡,是當(dāng)今社會嚴(yán)重威脅人類健康的神經(jīng)退行性疾病。常見的動物模型小鼠并不能表現(xiàn)出像病人腦中一樣的典型神經(jīng)細(xì)胞死亡的重要病理特征。因此,許多有治療效果的藥物在小鼠模型中有效,在臨床上對病人卻無效。為了探索與人類更相似的大動物能否更好地模擬神經(jīng)退行性疾病,研究人員為建立更準(zhǔn)確模擬神經(jīng)退行性疾病的動物模型,他們通力合作,利用基因編輯(CRISPR/Cas9)技術(shù),精準(zhǔn)地將人突變的亨廷頓基因,即人外顯子1中包含150 CAG重復(fù)序列精確地插入豬的HTT內(nèi)源性基因中,利用成纖維細(xì)胞篩選出陽性克隆細(xì)胞,并通過體細(xì)胞核移植技術(shù),成功培育出亨廷頓舞蹈病的基因敲入豬模型,在國際上首次建立了與神經(jīng)退行性病人突變基因相似的大動物模型。

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